宾夕法尼亚州普利茅斯会议2020年7月30日 /美通社/ -- INOVIO (NASDAQ:INO)今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予其DNA药物INO-3107孤儿药资格认定，该药目前正在一项1/2期临床试验中被评估用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)。
RRP是由人乳头状瘤病毒(HPV)6型和11型感染引起的罕见疾病。RRP可导致非癌性肿瘤的生长，造成危及生命的气道阻塞，并偶尔恶化为癌症。目前，这种疾病无法治愈，主要通过手术切除肿瘤，以暂时恢复气道。肿瘤容易复发，一年内可能需要多次手术。RRP会严重影响患者的生活质量。
孤儿药资格认定是为了促进罕见病的药物开发。FDA只授予旨在用于治疗、诊断或治疗罕见疾病的药物孤儿药资格。在美国，“孤儿病”指在全美国患者少于20万人的疾病。FDA的这一孤儿药资格认定使INO-3107有资格获得各种发展奖励，包括临床研究支出的税收抵免、免除新药申请(NDA)费用、FDA授予的研究补助金，最重要的是，获批治疗RRP后为期7年的美国市场独占期。
INOVIO监管事务部高级副总裁、医学博士、公共卫生硕士Ami Shah Brown表示：“INO-3107获得FDA孤儿药资格认定是INOVIO为这种罕见疾病开发DNA药物的一个重要里程碑，并明确强调了解决这种衰弱状况的未满足医疗需求的重要性。”
开放式标签、多中心INO-3107 1/2期试验目前正开放招募患者，将在美国招募大约63名患者，评估HPV 6和/或11相关RRP患者使用INO-3107的疗效、安全性、耐受性和免疫原性，这些患者在过去三年中每年至少需要两次手术来切除相关乳头状瘤。在这项研究中，成人患者将首先接受手术切除乳头状瘤，然后使用四剂INO-3107，每三周一剂。主要疗效终点是与研究治疗前的频率相比，第一剂量INO-3107后手术干预之间的时间加倍或更长。
去年，INOVIO在科学杂志《Vaccines》（由MDPI（多学科数字出版机构）出版）发表了其INO-3106（针对HPV 6导致的RRP的DNA候选疗法）临床试验研究的数据。研究结果表明，INO-3106可产生免疫原性，参与并扩增HPV 6特异性细胞应答，包括细胞毒性T细胞。文章还指出，Inovio的免疫疗法使两名为了控制病情，每年大概需要做两次手术的患者大大减少了做手术的必要。其中一名患者有超过一年半的时间（584天）没做手术，另一名患者更是超过了两年半（915天以上）
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