呼吁ITP纳入门诊报销范畴 缓解患者长期用药负担

北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日，由诺华肿瘤主办的“中国血液高峰论坛”召开。本次峰会，来自全国血液肿瘤临床及科研领域的顶尖专家以在线视频的特殊方式，分享交流了血液疾病领域的最新治疗进展和诊疗经验。

“在世界卫生组织（WHO）定义的众多血液疾病中，与白血病、淋巴瘤等恶性疾病相比，有很多血液疾病往往因公众不甚了解而被忽略，原发性免疫性血小板减少症（ITP）就是其中之一。”中国医学科学院血液病医院杨仁池教授在分享ITP诊疗进展中强调，“事实上，ITP是临床中最为常见的出血性疾病，而且在既往治疗模式下，这类疾病患者预后差、负担重，生活质量甚至低于肿瘤，高血压、糖尿病等慢性病患者。”

ITP：一种可致命的“隐形杀手”

ITP又叫做特发性血小板减少性紫癜，是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。据统计，我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，^[1]多发于60岁以上的老年人、育龄期女性和儿童群体^[2]。

ITP的发病原因，主要是由于身体内免疫功能异常使人体内“凝血卫士” -- 血小板的数量被破坏增多和生成数量减少，无法达到人体所需的正常值，从而导致患者血液无法凝固，流血不止。在正常情况下，人体内的血小板数量为100~300x10⁹/L^[3]。但是在ITP患者体内，血小板的数量远远不足100x10⁹/L^[4]。而一旦患者的血小板数量低于50x10⁹/L^[3]，则出血的风险就会明显增加。

而且，杨仁池教授强调：“ITP导致的出血往往具有隐密性、自发性和突发性。日常生活中，患者会频繁出现自发性出血或皮下紫癜，严重时甚至会出现突如其来的内脏、颅内大出血，危及生命。”同时，他提醒公众，“多关注、了解和重视ITP，其属于良性疾病，是可以被治愈的，争取早发现早治疗。而患者只要积极接受规范治疗，尽量避免出血症状，同样可以享受正常生活。”

靶向治疗：补齐ITP传统治疗的“短板”

目前在临床中，医生多通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗方案来提高患者血小板计数到安全的水平，并尽可能避免出血事件的发生。杨仁池教授指出，这些治疗虽然可以使多数患者初始治疗时血小板计数明显升高，但长期使用，患者复发风险升高，且引起的副反应可能超过获益。如糖皮质激素会使部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病等不良反应，甚至青少年患者过量使用会影响生长发育。临床及患者的诸多治疗需求尚未得到满足。

“近年来，随着靶向治疗的兴起，ITP的治疗迎来了新的希望，尤其是针对ITP发病机制的TPO受体激动剂艾曲泊帕的问世，弥补了传统治疗的“短板”，满足临床及患者治疗所需的同时，口服便利性更提高了患者长期治疗用药的依从性，开创了患者持续治疗的新时代。”杨仁池教授表示。

门慢：患者长期治疗获益的“关键”

“ITP的病因主要是免疫功能的异常，血小板的生成减少。虽然服用药物短期内解决了血小板生成的问题，但患者的免疫功能还不能在短期内恢复。最终，绝大多数ITP患者会发展成为慢性病，需要长期维持治疗，意味着病人的经济负担会越来越重。”杨仁池教授表示。

近年来，国家高度重视血液病和恶性肿瘤的防治工作，出台相应的政策为患者的健康护航：2019年，ITP作为血液病和恶性肿瘤十种疾病之一被纳入国家第一批医疗救治和保障管理的儿童疾病范围，而且其相应的口服创新治疗药物被纳入2019新版国家医保目录中。

“既往国内一直缺乏有效治疗药物，得益于国家新药审评和医保制度，极大提高了该疾病创新治疗药物的可及性。”杨仁池教授强调，“临床治疗中，约90%ITP患者可经门诊治疗获得良好的疾病控制，而门诊医保政策较大程度影响着临床的治疗行为。ITP临床路径明确清晰，符合纳入门诊医保管理的疾病和治疗的特点。”他呼吁，各地在落实2019新版国家医保目录的同时，可结合本地实际医保情况，将ITP纳入门诊治疗报销范畴，带来显著的临床和经济价值，节约医保基金，更方便患者、实现对患者长期管理，帮助他们回归正常生活。

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