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中国苏州和美国马里兰州罗克维尔2020年5月4日 /美通社/ -- 致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的处于临床阶段的研发企业 -- 亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予公司核心在研品种HQP1351孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。这是亚盛医药获得的首个孤儿药资格认定。
“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。本次HQP1351获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得FDA研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。
CML是一种罕见的恶性血液疾病，在美国年发病率约为1.9/10万人。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代BCR-ABL抑制剂伊马替尼（格列卫®）及后续推出的几种二代药物对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。
HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。去年7月，该品种获美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究。HQP1351为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，目前已处于关键II期临床试验阶段，计划今年提交新药上市申请（NDA）。值得一提的是，HQP1351的中国临床I期试验进展自2018年以来，已连续两年入选美国血液病学会（ASH）年会口头报告，并获2019 ASH“最佳研究”提名。
亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“CML的治疗是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。获得FDA孤儿药资格认定是HQP1351产品开发和商业化的重要里程碑，相关政策的扶持将有助于我们加快这一药物的全球临床开发与产品上市。鉴于之前已获得的积极的临床安全性和有效性数据，我们会加快开发，希望HQP1351能早日惠及全球患者。”
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