中国北京、美国麻省剑桥和康涅狄格州斯坦福德2019年6月18日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家处于商业阶段的生物医药公司，专注于用于癌症治疗的创新型分子靶向和免疫肿瘤药物的开发和商业化；SpringWorks Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司，专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。两家公司今日宣布成立MapKure, LLC，由双方共同拥有。MapKure的创立旨在开发BGB-3245——一款针对特定单聚体和二聚体B-RAF激活突变型的在研口服高选择性小分子抑制剂。BGB-3245抑制的B-RAF突变——包括B-RAF V600突变型，B-RAF非V600突变型和RAF融合——这些突变在包括非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）、甲状腺癌及脑肿瘤的多项实体瘤中被认定为肿瘤的生长提供了动力。
BGB-3245由百济神州科学家自主研发，目前处于临床前开发阶段。根据合作条款，SpringWorks已对MapKure进行股权投资；百济神州则贡献了在亚洲以外国家和地区（包括日本）开发及商业化BGB-3245的独家版税和里程碑授权，以换取MapKure的多数所有权。MapKure将成立联合科学委员会负责监管BGB-3245的临床开发及运作以及董事会；联合科学委员会及董事会都将由百济神州和SpringWorks成员以及MapKure的首席执行官组成。协议其他条款未被公开。
纪念斯隆-凯特琳癌症中心的机理研究药物中心主任及临床肿瘤学Enid A. Haupt主席Neal Rosen医学博士、理学博士应邀成为MapKure科学顾问委员会的创始成员。
Rosen博士评论道：“现有的针对B-RAF的疗法未能满足携带非V600 B-RAF突变或RAF融合的患者以及其所代表的巨大医疗需求。临床前数据表明，BGB-3245具有弥补这一空缺的潜力。此外，BGB-3245在临床前肿瘤模型中针对V600 B-RAF突变的活动也表明其成为这类患者潜在的治疗方案来减轻二聚体带来的耐药。我十分期待参与此项目并进一步评估BGB-3245。”
根据百济神州与SpringWorks的计划，MapKure预计将启动BGB-3245的自适应性1期剂量递增和扩展的临床研究，在携带特定B-RAF突变型和RAF融合的实体瘤患者和对一代BRAF抑制剂产生抗性的患者中开展。MapKure计划与百济神州和SpringWorks进行服务合作用于开展此项研究和其他的活动以支持MapKure的运营。BGB-3245下一步的临床开发活动可能会包括依据机理设计的联合疗法，譬如包括与SpringWorks开发的PD-0325901的MEK抑制剂联合用药。
百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强先生表示：“这次与SpringWorks再度联手进一步证明了我们的承诺——为治疗方案和渠道有限的癌症患者开发创新型药物。我们很高兴能与SpringWorks继续拓展合作，将这款潜在的同类第一候选药物带入临床研究。”
SpringWorks Therapeutics首席执行官兼MapKure董事会成员Saqib Islam评论道：“SpringWorks坚守为治疗缺乏的患者群体寻找和开发药物的承诺。我们很高兴与百济神州再度联手，也期待多位分子靶向治疗领域的专家加入MapKure科学顾问委员会。”
百济神州负责外部创新的高级副总裁罗侣松博士将担任MapKure的执行首席执行官和MapKure董事会成员。
罗侣松博士评论道：“BGB-3245在多个临床前肿瘤模型中展示了抗肿瘤活性，包括那些带有BRAF二类突变、RAF融合以及接受BRAF V600治疗后产生的间接BRAF抗性突变。目前市场上还没有针对携带这些突变的患者的治疗方案，我期待可以带领BGB-3245进入临床研究以改善这一局面。”
百济神州和SpringWorks于2018年9月达成了一项全球临床合作协议，评估百济神州的在研RAF二聚体抑制剂lifirafenib（BGB-283）与SpringWorks的在研MEK抑制剂PD-0325901联合用药在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。根据协议条款，百济神州于近期启动了一项评估此项联合用药针对携带 RAS、RAF 突变和其他 MAPK 通路异常的晚期实体瘤患者的1b期临床研究。
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