苏州2019年5月20日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）宣布，公司FGFR4抑制剂BLU-554 (CS3008) 在中国实现首例患者给药，此次试验也是该药物正在进行中的全球I期临床试验中的一部分，针对晚期肝细胞癌患者。BLU-554是一种可口服的，强效高选择性成纤维细胞生长因子受体-4抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines（以下简称“Blueprint”）研发。目前试验旨在评估BLU-554在晚期肝细胞癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗肿瘤活性。
肝癌是中国最常见恶性肿瘤之一，其中85-90%以上约为肝细胞癌[1]，全球约有50%的新发和死亡肝癌患者在中国[2]。每年，中国约有37万新发病例。肝癌还是中国第二大肿瘤死因，2015年，32.6万人因此致死[3]。在中国，大多数肝癌患者在被确诊时已是疾病晚期[4]，并且失去了手术机会。目前，针对晚期肝细胞癌治疗的可选药物十分有限，疗效并不理想，因此存在开发新药的巨大临床需求。
根据临床前研究表明，大约30%的肝细胞癌患者是因FGF19- FGFR4信号通路异常而导致癌症。而BLU-554可以以极高的特异性抑制FGFR4，治疗FGF19- FGFR4信号通路异常导致的肝细胞癌。
2018年6月，基石药业与Blueprint达成独家合作，获得了包括BLU-554在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint保留在其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“精准治疗是基石药业的重要管线战略之一。通过合作，公司已将包括BLU-554在内的多款癌症精准治疗候选药物引入中国。我们会继续深入探索BLU-554在单药和与PD-L1联合方面的潜力，以期给肝细胞癌患者带来更多有效的治疗。”
“BLU-554已被美国FDA授予治疗肝细胞癌的孤儿药认证。正在进行的全球I期数据显示，BLU-554对FGF19- FGFR4通路异常导致的晚期HCC患者耐受良好并能够带来临床获益。此次启动的临床试验为BLU-554全球I期研究的一部分，我们期望在研究中看到良好的临床结果。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。
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