南京2019年4月7日 /美通社/ -- 4月4日，金斯瑞生物科技股份有限公司宣布，其子公司传奇生物与强生制药子公司杨森制药共同开发并商业化，针对多发性骨髓瘤的药物JNJ-68284528（LCAR-B38M），获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物认定（PRIME）资格。获此认定后，产品在临床开发方面将获得EMA的大力支持，有望早日上市，惠及更多患者。这是中国首个获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物认定（PRIME）资格认证的CAR-T产品。
欧洲药品管理局（EMA）优先药物认定（PRIME）项目，重点关注的是相较现有治疗手段有显著优势的药物或可令已无治疗选择的患者受益的药物。它为企业提供与监管机构加强互动和早期对话，从而优化开发计划并加速评估的通道，使药物能够更早为患者可及。通常来说，药物的早期临床数据需体现出可令患者的未满足医疗需求获益的潜力，才有可能被该项目接受。优先药物认定让申请者在临床开发阶段就得到确认他们的药物有资格获得加速评审，从而将实际审核时间由210日降至150日。EMA官网数据显示，截至2019年3月28日，所有申请该项目的药物，最终获得资格认证的比例为23%。
此次获得认证的药物，是生命科学研发服务和产品领域的领导者金斯瑞集团旗下的子公司传奇生物自主研发的B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。该药物于2017年获国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）受理临床试验申请（IND），并于2018年先后获得中国CDE及美国FDA的IND批准，也是目前BCMA CAR-T中唯一在中、美、欧同时进行注册临床试验的产品。
2017年12月，传奇生物与杨森达成全球合作和许可协议，双方共同开发和商业化BCMA CAR-T产品。杨森向金斯瑞支付3.5亿美元首期款及后续里程碑付款，创下其时中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作最优条件。今年3月，传奇生物在都柏林建立的欧洲总部正式投入运营，被业界认为是传奇布局全球市场的又一重要举措。
此次，JNJ-68284528（LCAR-B38M）能获得该优先药物认定，是基于两项临床研究结果，分别为传奇生物在中国发起评估LCAR-B38M的1/2期LEGEND-2研究（NCT03090659）以及由杨森制药与传奇生物合作开展的评估JNJ-68284528的1b/2期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）。LEGEND-2的研究结果已在2017年美国临床肿瘤学会（ASCO）、2017美国血液学会（ASH）以及2018年美国血液学会（ASH）等国际性会议公布。CARTITUDE-1的研究结果也将在今后的会议发布。
目前，JNJ-68284528（LCAR-B38M）临床试验正在中美两地快速开展。在美国及欧盟国家， CARTITUDE-1研究正在对JNJ-68284528进行评估，该疗法用于治疗至少接受过三种治疗方案的多发性骨髓瘤患者，包括蛋白酶体抑制剂（“PI”），一种免疫调节药物（“IMiD”）和抗CD38抗体，且患者在开始最近治疗的12个月内有疾病进展记录，或对一种免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂双重耐药。在中国地区，2期CARTIFAN-1确证性试验（NCT03758417）正在积极招募受试者，以进一步评估LCAR-B38M治疗晚期复发或难治性多发性骨髓瘤患者的效果。
“尽管最近取得很多进展，但多发性骨髓瘤仍然未能治愈，这令发现和开发新的治疗方法变得至关重要。”传奇生物首席执行官许远博士表示，“欧洲药品管理局能认识到JNJ-68284528（LCAR-B38M）的创新性及在复发/难治性骨髓瘤方面的治疗潜力，让我们备受鼓舞。我们期待与杨森合作，尽快将JNJ-68284528（LCAR-B38M）推向市场，惠及更多患者。”
金斯瑞生物科技有限公司主席兼首席行政官章方良博士表示，“金斯瑞在基因合成领域有长达近17年的服务经验和技术积累，现在已经走上了多元化的道路。强大的创新能力和技术积累成功孵化了子公司传奇生物的CAR-T细胞治疗业务，未来，我们会不断努力，在生物科技产业的其他细分领域继续取得更多突破，为客户和患者创造更多价值。”
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http://www.genscript.com
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