上海2018年7月23日电 /美通社/ -- 2018年7月20日，诺华制药（中国）（以下简称“诺华”）宣布，公司哮喘靶向生物制剂茁乐®（奥马珠单抗）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗儿童（6至＜12岁）患者经吸入型糖皮质激素和长效吸入型β2-肾上腺素受体激动剂治疗后仍不能有效控制症状的中至重度持续性过敏性哮喘，是目前全球及国内首个批准适用于该年龄段哮喘治疗的靶向药物。这是茁乐®继“12岁及以上成人、青少年”适用人群之后在华获批的第二个适应症，将为处于生长发育期的中重度过敏性哮喘患儿带来创新、精准和安全的治疗方案，有助于从根本上控制和改善病情，有效降低患儿因病情控制不佳、哮喘急性发作而导致的激素大剂量使用，守护更多患儿“茁”越未来。
自首个适应症在中国获批以来，茁乐®已累计为47个城市的700余位患者带去健康希望。
九成左右哮喘患儿是“过敏儿”，合并过敏疾病让哮喘控制难上加难
哮喘反复发作，已成为许多中国家长的梦魇。我国城区儿童哮喘累积患病率约为3.02%[1]，83.0%~98.6%的患儿为过敏性哮喘[2],[3],[4],[5]，并且由于发病机制相通，超七成患儿存在个人过敏史[1]，合并过敏性鼻炎、湿疹、特应性皮炎的其他过敏性疾病，与哮喘控制不佳有关。77%的哮喘患儿在近1年内曾发生哮喘急性发作、47.3%因哮喘急性发作而住院[6]。哮喘急性发作时往往需使用更大量的激素以控制病情，但长期、反复如此或对孩子生长发育造成影响，也严重影响孩子及家长的日常生活。近四成患儿因为哮喘发作而缺课，近四成家长因患儿哮喘发作缺勤[7]。
中国医师协会变态反应专业委员会副会长、上海市第一人民医院儿内科主任医师洪建国教授表示：“许多儿童过敏性疾病控制难、病情易反复，很重要的一个原因就在于这些患儿的身体里始终藏着一个敏感的过敏反应导火线 -- 血清中高水平的 IgE（免疫球蛋白E）。”
抗 IgE 靶向治疗，从源头阻断过敏反应
哮喘本质上是一种气道慢性炎症性疾病，过敏性哮喘是因为人体接触到过敏原后免疫系统“过度反应”，释放出各种炎症因子导致，而 IgE 是引起炎症因子分泌的重要介质，也是过敏反应的核心。作为全球首个哮喘靶向治疗药物，奥马珠单抗可以靶向结合 IgE，阻止其介导的过敏反应，从源头阻断过敏反应。
洪建国教授做了个形象的比喻：“如果把外界的各种过敏原比作小火星，把哮喘发作比作燎原大火，那 IgE 就是导火线。目前对于过敏性哮喘的主要手段是针对气道过敏反应的症状缓解和控制，就像大火发生后用灭火器灭火。虽然能第一时间扑灭大火，但只要小火星和导火线在那里，就时刻有大火再起的危险。换句话说，难以从根源上降低哮喘发作的风险。奥马珠单抗的不同之处在于靶向结合游离 IgE，使血清游离 IgE 水平迅速下降，就像消防员先掐断了导火线，从源头上阻止了火灾发生，使火情、或者说哮喘有可能从根本上得到有效控制。”
把握过敏性哮喘治疗黄金期，勿让疾病拖累孩子一生
“大部分成人哮喘都是在儿童时期埋下的祸根，所以儿童时期早期干预非常重要，对于中重度过敏性哮喘患儿尤其如此。”洪建国教授强调，“我们看到不少中重度过敏性哮喘的孩子，在目前的治疗方式下哪怕已经经过规范、足剂量的治疗，效果依然不够好，急性发作反复出现。孩子家长受罪不说，急性处理时更大量的激素使用也不利于孩子的生长发育。抗 IgE 治疗有望为他们提供一个全新的治疗选择。”
长期临床数据显示，奥马珠单抗在儿童、青少年哮喘治疗中的有效性及安全性已被充分证实。研究显示[8]，加用奥马珠单抗治疗后，63.2%的患儿日间活动不受限，68.4%患儿夜间睡眠好。奥马珠单抗治疗1年，哮喘急性发作率显著降低72%，住院率显著降低88.5%[9],[10]，而在另一项研究中，奥马珠单抗治疗28周即可使55%患儿停用吸入性糖皮质激素（ICS）[11]。病情的有效控制也有助于儿童及青少年恢复正常学习生活，提升生活质量。一项针对12-17岁未控制持续性中重度过敏性哮喘患者的研究表明，使用奥马珠单抗治疗后缺课风险显著降低59%[12]。在药物安全性方面，一项纳入1,300多例6-18岁的中重度过敏性哮喘患者的汇总分析显示，使用奥马珠单抗治疗的安全性与安慰剂相当[13]。目前，奥马珠单抗已在包括欧洲、美国、加拿大、日本、台湾等80多个国家和地区批准用于治疗6岁及以上中重度过敏性哮喘患者。
洪建国教授表示：“安全性和有效性是儿童哮喘治疗和控制最重要的两个抓手。希望创新治疗方式的出现能为更多孩子带来高效、安全的治疗选择，让更多孩子有机会摆脱过敏性哮喘的‘桎梏’，不再被疾病拖累一生。”
诺华相信，此次新适应症的获批将为中国哮喘患儿和家长带来全新的治疗体验和获益。未来，公司还将继续为广大患者健康全力以赴。
[1] 全国儿科哮喘防治协作组. 中华儿科杂志. 2013; 51: 729-735.
[2] 王根在等.热带医学杂志2017年3月第17卷第3期:388-392.
[3] 吕青青等.预防医学2017年11月第29 卷第11 期:1167-9.
[4] 许德祥等. 国际检验医学杂志2013年第34卷第24期:3357-9
[5] 王灵等.海南医学2016 年2 月第27 卷第4 期:665-7.
[6] 沙莉等.中华儿科杂志. 2016;54(3):182-6.
[7] 中国哮喘儿童家长知信行调查项目组.中华儿科杂志. 2013;51(2):90-5.
[8] Odajima H, et al. Allergol Int. 2015 Oct;64(4):364-70.
[9] Deschildre A, et al. European Respiratory Journal. 2015;46(3):856-859.
[10] Deschildre A, et al. European Respiratory Journal. 2013;42(5):1224-1233.
[11] Milgrom H, et al. Pediatrics. 2001 Aug;108(2):E36.
[12] Massanari M, et al. Clin Pediatr (Phila). 2009 Oct;48(8):859-65
[13] Rodrigo GJ, et al. Pediatr Allergy Immunol. 2015 Sep;26(6):551-6.
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