- 美国FDA批准依生生物肿瘤免疫药物治疗胰腺癌的孤儿药资质
北京2018年02月26日电 /美通社/ -- 依生生物制药有限公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准其肿瘤免疫治疗药物YS-ON-001取得治疗胰腺癌的孤儿药资质，这是该产品在获得美国FDA授予的治疗肝癌的孤儿药资质后的又一重要里程碑。该产品由依生生物的科研人员自主开发，是具有独立知识产权的大分子生物制剂，目前已经进入临床阶段。它能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科学家在免疫疗法治疗胰腺癌上的一大突破。
依生生物董事长兼课题负责人张译先生说：“我们很高兴获悉YS-ON-001获得美国FDA授予的第二个治疗恶性肿瘤的孤儿药资质，这也是对该产品在药物组分、抗癌机制、癌症治疗效果等方面的综合科学认证。目前该药物已经率先在新加坡进入临床研究阶段。这一认证将会极大地推动YS-ON-001在治疗晚期胰腺癌的开发进程，并有望使其快速获批。此外，一旦批准上市，将享受7年美国市场独占期。”
依生生物总裁兼首席执行官邵辉博士指出：“胰腺癌是一种恶性程度高,诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤, 5年生存率<1%，是预后最差的恶性肿瘤之一。很遗憾的是胰腺癌发病率和死亡率近年来明显上升。YS-ON-001是我们公司依靠独有的细胞免疫调节技术平台开发的多组分大分子生物药物，它能够诱导激活多种细胞免疫通路，通过调控NK细胞、树突细胞、巨噬细胞及T细胞分化等来达到抑制肿瘤的效果。该药物具有独特的抗肿瘤机制，这与近年来美国FDA批准的小分子特异性靶向药物和单抗类免疫检查点抑制剂，如PD-1、PD-L1单抗药物是不同的。大量的实验表明，我们的产品在抗实体瘤方面具有更诱人的广谱性，在乳腺癌、肺癌、肝癌、胰腺癌、前列腺癌和其他实体瘤治疗上均展现出优秀的疗效和安全性，其抑瘤效果不逊于甚至优于一线化疗药物和靶向药物。”
谈到临床开发的布局，邵辉博士指出：“近年来在美国FDA批准的创新药中，孤儿药约占30%~40%。目前抗癌新药在美国基本上都是先通过以罕见病作为适应症的孤儿药通路获得批准的。胰腺癌和肝癌在美国属于罕见病孤儿药类别(在美国境内低于20万患者)，但中国肝癌患者占全球发病人口的50%(据统计2012年全球肝癌的发病人数约为780,000)，我们的这一抗癌药物目前已经在多个国家申请临床开发，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多种适应症，我们将积极与美国、中国以及其他国家的药监机构密切合作，加速这一产品的开发进程，早日惠及癌症患者！”
孤儿药产品是指由美国FDA批准的用于安全有效地治疗、诊断及预防罕见疾病/失调症的新型药物和生物制剂。美国对罕见病的定义是在美国境内病人少于20万人以下的疾病。罕见病是一个区域性概念，在美国定义为罕见病，在其他国家也许是常见病，因此在美国开发的孤儿药在其他国家和地区的潜在市场可能很大，被美国FDA批准的药物相对也比较容易进入其他市场, 如中国国家药监总局CFDA 140号文第七条陈述“申请人在欧盟、美国药品审批机构同步申请注册的药品，实行单独排队，加快审评审批”。因此，利用孤儿药定义的地域差异，是进行全球化同步开发的策略之一。
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